Uma IA desenhou um remédio e já o testou em pacientes. O que isso diz sobre o futuro dos remédios?

Criar um remédio novo leva, em média, de 10 a 15 anos e custa de US$ 2 a 3 bilhões, segundo o artigo que comento aqui. É esse relógio que a inteligência artificial quer acelerar.

Um ensaio publicado na Nature Medicine, em junho de 2025, mostra até onde ela já chegou. E o que ele revela sobre o que vem aí é mais importante do que o remédio testado.

O remédio se chama rentosertib. Tanto o alvo, uma proteína chamada TNIK, quanto a molécula que a bloqueia foram achados por IA. Segundo os autores, é o primeiro caso relatado em que a IA descobriu os dois.

A empresa que o criou, a Insilico Medicine, diz que levou 18 meses para chegar ao candidato e menos de 30 meses para terminar os primeiros testes em humanos, contando do início da busca pelo alvo. É uma conta da própria empresa, e não se compara direto com os 10 a 15 anos de um remédio até o mercado.

O alvo era a fibrose pulmonar idiopática, a doença em que o pulmão vai endurecendo por cicatrizes sem causa conhecida. Os 2 remédios que existem, nintedanibe e pirfenidona, só desaceleram a piora.

A ideia é travar uma cicatrização que não sabe a hora de parar: o pulmão cicatriza, cicatriza de novo, e cada cicatriz deixa o tecido mais rígido. A IA apontou a TNIK como peça central desse processo, e o rentosertib tenta bloqueá-la. É uma hipótese, e o ensaio existe para testá-la.

Foi um estudo de fase 2a, a etapa que olha sobretudo a segurança e procura um primeiro sinal de benefício. Participaram 71 pessoas, em 21 centros da China, sorteadas para 3 doses do remédio ou para placebo, por 12 semanas, sem que médicos ou pacientes soubessem quem recebia o quê.

A pergunta que todo paciente faz é se o pulmão melhorou. Para medir, os pesquisadores usaram a capacidade vital forçada: quanto ar a pessoa consegue soprar de uma vez, depois de encher o pulmão ao máximo. Em 12 semanas, o placebo perdeu 20 mililitros, e a dose mais alta ganhou 98.

Parece uma vitória.

O problema está em quem entrou na conta. Os 98 mililitros são só de quem fez o exame na semana 12, ou seja, 10 das 18 pessoas da dose mais alta. Refeita a conta com as 71 pessoas, o ganho cai para 89 mililitros, e a faixa de valores possíveis vai de uma perda de 9 a um ganho de 187, o que inclui o zero.

Houve também um preço. Na dose mais alta, 7 de 18 pessoas tiveram um evento grave, contra 3 de 17 no placebo, e 16 das 71 interromperam o tratamento, 7 delas por problema no fígado.

Os autores concluem que o remédio é seguro e bem tolerado e que justifica estudos maiores. Eu leio com mais cautela: com 39% de eventos graves e 6 desistências em 18 na dose mais alta, “bem tolerado” é uma frase que o estudo seguinte terá de provar.

Agora, o que quase ninguém está olhando. Os próprios autores admitem que remédios achados por IA falham na fase 2 na mesma proporção dos outros, e que nenhum chegou ainda à fase 3. Ou seja: a IA já encurtou o caminho até o paciente, mas ainda não provou que melhora o resultado.

Eu leio isso como uma mudança de gargalo. Se achar candidatos fica rápido, o que passa a valer é a capacidade de testar bem: estudos maiores, pacientes de vários países, resultados que não dependam de truque estatístico. É uma aposta minha, não um dado: quem souber fazer essa prova pode ganhar o jogo, mais do que quem descobrir a molécula.

O rentosertib pode não ser o remédio que vence. Mas é um dos primeiros testes públicos de uma ideia que deve se repetir com outros remédios, e vale saber quem pagou este: 11 autores são funcionários da Insilico Medicine, que patrocinou o estudo e participou do desenho, da análise e da interpretação dos dados.

O que fica: a IA já encurtou o caminho do remédio até o paciente, e é nisso, na minha leitura, que a indústria farmacêutica vai mudar. Este primeiro teste não provou que o remédio funciona, e o sinal no pulmão ainda precisa de um estudo maior para se confirmar. Mas toda mudança grande começa antes de a prova estar pronta, e este passo foi dado. É o começo, e a minha aposta é que vamos ver muito mais disso.

Os números, para quem quer conferir

• Custo e prazo, segundo o artigo: média de US$ 2 a 3 bilhões e 10 a 15 anos para levar um remédio ao mercado. Segundo os autores (11 deles da Insilico), candidato pré-clínico em 18 meses e fase 0/1 concluída em menos de 30 meses a partir do início da busca do alvo, contas da própria empresa. Remédios achados por IA falham na fase 2 como os demais e nenhum passou da fase 3.
• Quem participou: idade média de 67 anos, 90% homens, todos asiáticos; mais da metade já usava nintedanibe ou pirfenidona.
• Efeitos indesejados de qualquer tipo: 72%, 83% e 83% nas 3 doses (da menor para a maior, 13 de 18, 15 de 18 e 15 de 18) e 71% no placebo (12 de 17).
• Efeitos ligados ao remédio: 50%, 61% e 78% nas 3 doses, contra 29% no placebo.
• Eventos graves (grau 3 ou mais): 11%, 22% e 39% nas 3 doses, contra 18% no placebo.
• Interrupções do tratamento (16 de 71): 2 na dose menor, 6 na intermediária, 6 na mais alta e 2 no placebo. Fígado: 7 casos (4 na intermediária e 3 na mais alta), e 4 dessas 7 pessoas usavam nintedanibe.
• Diarreia: 5 pessoas na dose mais alta e nenhuma no placebo.
• Morte: 1, por insuficiência cardíaca, em quem tinha doença cardíaca antiga; os autores a consideram sem relação com o remédio.
• Capacidade vital forçada, quem fez o exame na semana 12: placebo −20 mL (14 pessoas; faixa de −116 a +76) e dose mais alta +98 mL (10 pessoas; faixa de +11 a +186).
• Capacidade vital forçada, estimando as medidas que faltaram: placebo −8 mL e dose mais alta +89 mL, com faixa de −9 a +187 para a dose mais alta.
• Subgrupo sem os outros 2 remédios, dose mais alta: +188 mL (faixa de +69 a +307).
• Crise aguda da doença: 3 de 18 na dose mais alta (todas internadas, 23 dias em média) e 1 de 17 no placebo (sem internação).